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sunuさん
情報提供をありがとうございます。
記事にも書かれている通り、希少がんでは必要な薬剤にアクセスできない問題が根詰まりを起こしており、
その原因の一つが小児がんに対する薬剤の開発の遅れと、国の支援体制の無さだと思います。
必要な法整備は急務です。ぜひ声を大にして訴えていきたいですね。添付ファイル:
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今回は治験が終了して承認申請が提出された後に発生するラグについてです。日本では新薬の承認審査を「医薬品医療機器総合機構：PMDA」という厚生労働省所管の独立行政法人が行っています。
新薬の審査期間については、CIRS（Centre for Innovation in Regulatory Science）という機関が毎年調査を行っているのですが、2019年までのデータを見る限り、問題となるほどのラグはすでにないように思えます。グラフでは2009年から2012年にかけて一気に審査期間を縮めていますが、実はこの間、大幅な増員と業務改善が行われていました。私は2007年3月に新薬の早期承認を求める要望書を提出するため、厚労省を訪問していますが、その際「PMDAはこれから大きく変わる、期待してほしい」と当時の審査管理課長さんが話されていたのを思い出します。開発ラグ、審査ラグ、それぞれの視点から改善が進み、PMDAの令和2年までの試算ではドラッグラグは0.7年との結果が公開されています。
他にも、例えば臨床研究中核病院を設置して、そこを核として国内の治験や臨床研究のためのネットワークを構築することで、被験者の集積が図られ、国際共同治験などの臨床研究がスムーズに進むようになったり、治験相談及び事前面談を通してPMDAと製薬企業の連携が密になったことにより、治験そのものや審査にかかる時間も短縮されたりと、いくつもの成果が合わさって、日本のドラッグラグは解消される寸前まで来ていたと思います。
ではどうして今治療薬が日本に入ってこなくなってしまったのでしょう。
次回は新たな問題「ドラッグロス」について書いてみます。
添付ファイル:
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9月17日（土）銀座5丁目にある「銀座ユニーク」さんで、第3回希少がん患者サミットの収録が行われ、無事に終了いたしました。当日、ご視聴くださった皆様本当にありがとうございました。当日チャットやメールでいただいたご意見ですが、こちらに転載できないか相談中です。もうしばらくお待ちください。
当日の先生方のご講演は後日オンデマンドにて公開予定です。
希少がんにおけるドラッグ ラグの問題には非常に複雑な背景があり、解決までの道のりは簡単には開きません。ですので今回のサミットは言わば「kick off」という感じで、さらに意見交換の幅を広げながら立場を超えて皆さんと進んでいきたいと思います。
今回、こちらではGISTの治療薬を例に、ドラッグ ラグの現状と、新たに生まれたドラッグ ロスについてお話します。
GIST（消化管間質腫瘍）はもともと放射線治療や抗がん剤がほとんど効かない、超難治性肉腫の代表のような腫瘍でした。ところが1990年代後半、当時阪大におられた西田俊朗先生、廣田誠一先生らの研究グループが、GISTが「カハールの介在細胞（Interstitial cell of Cajal; ICC）」 由来の腫瘍であり、GIST腫瘍の発生・進展にc-kit 遺伝子が関与していることを発見したことから、イマチニブという薬剤で腫瘍細胞の増殖が抑えられることが分かり、一気に治療環境が改善されました。
ただ、このイマチニブという分子標的薬は、GISTを完治させることは極々稀であり、約半数の患者さんは2年半～3年で効果が弱くなっていきます。続くスニチニブ、レゴラフェニブも同じで、しかも効果の持続期間は少しずつ短くなっていく傾向があるため、GIST患者さん達はイマチニブが登場した後も、外科的な治療を挟んだりしながら、3つの薬剤をうまくつないで治療を続けてきていました。
2013年承認のレゴラフェニブ以降、新薬が途絶えていたGIST治療薬ですが、2020年に一気に2剤がアメリカで承認、その後ヨーロッパでも承認されました。
ですが、この2剤、いまだに日本では使えません。
今年に入って日本でのみ開発が続けられた「ジェセリ錠：ピミテスピブ」が承認され、なんとか選択肢を増やすことができましたが、海外では使える有効な薬剤が、日本では未承認のため使えないという「ドラッグ ラグ」が再燃している事を身をもって感じています。ではこういった事態は、GIST治療薬だけのことなのでしょうか？
上記の2剤が欧米で承認された2020年、他の抗悪性腫瘍剤が未承認となっている割合を調べてみました。すると2020年末の時点で52品目の未承認薬があることが分かりましたが、そのうちの33品目はすでに承認に向けて治験などが進行中で、ドラッグラグであることには変わりありませんが、承認が見えている状態です。問題なのは「開発情報なし」とされている14品目です。こちらは製薬企業が日本で開発を行わずスルーされてしまった薬剤群で、先ほどのGIST治療薬2剤もこちらに入っていますが承認時期が全く見えない状態であり、こういった薬剤の問題を最近では「ドラッグ ロス」と呼ぶようになっています。
また、上の表からもわかる通り、抗悪性腫瘍剤は他の薬剤と比べても未承認となる割合が大きいように見受けられます。
ドラッグ ラグを解消するため、厚労省は「医療上の必要性の高い未承認薬・適応外薬検討会議」を設置し、製薬企業に対しても開発を促し、承認へと繋げてきました。しかし今や世界の医薬品開発はほぼ創薬系のバイオベンチャー（EBP)と呼ばれる小規模の企業が担うようになっており、日本に代理店や支社がないために開発を促したり、日本へ誘致することが非常に難しくなっています。
しかも、以前の創薬系ベンチャーは、開発の成果を大企業へ売ることを最終目的としていましたが、最近のベンチャーは製造・販売までを行うようになり、その利益でさらに次の開発を進めるというのが一般的になってきていることから、最初の国際共同治験に入れないと、以降の誘致はさらに厳しいものとなってしまいます。下の表からもわかる通り、日本は3番目に上市される医薬品の割合が65％を超えており、このままでは未上市（この時点で17.7%）となる割合は今後も増え続けることになると思います。 -
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（テスト投稿）
皆さま、こんにちは。このたび９月17日（土）13：00より、第３回 希少がん患者サミットを開催させていただく事となりました。
今回は、過去のアンケートでも解消を望む声の多かった「ドラッグ・ラグ」をテーマとさせていただきました。様々なデータから、ここ数年の間にドラッグラグが再燃しているのは間違いありません。
ただ、私たちが十数年前に直面していたドラッグラグとは、少し様子が違ってきているようです。そもそもドラッグラグとは、未承認薬、適応外薬の問題を総称する形で使われてきました。
また、このラグの構成要素も、開発ラグ、審査ラグ、申請ラグの3つで、ほとんどは開発ラグと審査ラグでした。
この未承認薬、適応外薬、そしてラグの構成要素の開発ラグ、審査ラグにつきましては添付の図もご覧ください。〇未承認薬問題：すでに海外では承認されている治療薬が、日本では承認されない、または承認されるまでに長い
年月を要する、という問題。〇適応外薬問題：海外では疾患Aと疾患Ｂで承認されている治療薬が、日本では疾患Ａしか承認されておらず、疾患Ｂ
では使えない、という問題。●開発ラグ：臨床試験（治験）の開始に遅れた期間、また被験者のリクルート等に時間を要して生じた遅延期間の合計
●審査ラグ：審査に時間を要し、結果的に海外に比べてかかってしまった期間サミット開催に先立ちまして、まずはドラッグラグに関する経緯、どのような取り組みがされてきたのかを
次回より何回かに分けてご説明していきたいと思います。 並行して皆様の声も集めておりますので、ご意見・ご質問等も
ぜひ書き込んでください。添付ファイル:
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（事務局投稿その２です）
前回はドラッグラグの内容について簡単に書かせていただきましたが、そもそも、なぜ、このドラッグラグが問題なのかを少しお話しします。私が個人的に調べたものですので、もし事実と違う部分がありましたら、遠慮なくご指摘ください。日本では製薬企業さんが あるお薬の製造販売承認を取得すると、そのお薬は同時に保険診療で使うことができるようになり、しかも高額療養費制度や限度額認定により、一定額以上の医療費は減免してもらう事ができます。
国民皆保険制度は安価な医療費で高度な医療が受けられる、実に素晴らしい保険制度です。ですが国内で承認されていなければ、どんなに海外で十分なエビデンスがあるお薬でも、合理的に考えてそのお薬の服用がベストであるとしても、服用するための費用は自己負担になってしまいます。しかも混合診療の禁止規定により、お薬以外のすべての医療費までが全額自己負担となってしまうこともあるのです。
これは私個人の意見ですが、未承認薬や適応外薬使用についての一番の問題は、命に係わるやむを得ない状況での選択なのに、救済措置も経済的な支援も受けられず、またそれによって患者さんやご家族がさらに苦しい思いをする。という事だと思います。（ただこの規制がなければ、国内は怪しげな薬で溢れかえってしまいますが・・）
適応外薬も同じです。しかも国内で他の疾患では使えるお薬で、その疾患の患者さんが処方されていくのをただ見ているしかないのですから、手の届くところにあるのに届かないというのは本当に苦しいと思います。※混合診療とは公的医療保険制度が適用される保険診療と適用されない自由診療とを併用した診療のことを言います。保険診療では患者が診療費の一部を負担しますが、自由診療では保険が適応されないため全額が患者負担となります。日本では混合診療を原則、禁止しており、混合診療を行った場合は、通常保険診療となる部分も含めたすべての医療費が自由診療扱いとなり全額を患者が負担しなければならないことがあります。
2016年の4月にスタートした「患者申出療養制度」については、未承認薬や適応外薬を「保険外併用療養」として使用したいという患者さんの要望に応え、つまり混合診療の問題の解消のために導入されましたが、経済的な負担がほとんど変わらず、申請のために山ほど書類を書かなくてはならないという点で、患者の支援制度としては非常に弱いと言わざるを得ません。厚労省のパンフでは経済的負担が半分近く減るような図が示されていますが（下図）実際にはほとんどが薬剤費であることから、制度を利用できる患者さんは限定されるでしょう。
ただ、最近はMASTER KEYプロジェクト の中で実施されている一部の試験のように、製薬企業さんが協賛に入り、薬剤費がカバーされる医師主導治験の受け皿として活用され始めています。
もう少し申出申請が簡素化されれば、活用事例も増えるでしょう。〇厚生労働省 患者申出療養制度
https://www.mhlw.go.jp/moushideryouyou/〇国立がん研究センター中央病院 治療選択肢の可能性を求めて（患者申出療養制度）
https://www.ncc.go.jp/jp/ncch/genome/90/index.html〇国立がん研究センター中央病院 NCCH1901（受け皿試験）医薬品リスト
https://www.ncc.go.jp/jp/ncch/genome/90/NCCH1901_PRT_iyakuhinlist_ver6.0.docx.pdf今回は私が考えるドラッグラグの（一番の）問題点をお話ししました。次回はこのドラッグラグに対してどのような方策がとられてきたのか、その方策がどのような成果を上げてきたのかを書いてみたいと思います。
添付ファイル:
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さて、これまでドラッグラグに関しては様々な方策がとられ、中にはきっちりと成果を上げているものもあります。
今回からそのいくつかをご紹介していきます。ドラッグラグは、そう呼ばれる前から「未承認薬問題」として認識はされており、問題意識の共有が患者会となり、患者会の連合を生み、2005年「第一回がん患者大集会」開催など、かなりの大きなうねりとなりました。2007年「がん対策基本法」も、この流れが後押ししたと言ってよいと思います。ただその割には基本法の施行後も扱いが小さく、なかなか本格的な解消へと動くことがありませんでした。
その後もドラッグラグを抱えた患者会は各々で要望書を提出するなど、未承認薬、適応外薬の問題解消に向けて動き始めていましたが、2011年J-CANがまとめた「がん患者会60団体の有志一同」による要望書提出などもあり、厚労省、PMDA、中医協などが動き出します。
ドラッグラグは開発ラグと審査ラグで構成されますが、開発ラグへの方策として、国際共同治験への参加を強化したことが挙げられます。
国際共同治験参加の流れですが、まず治験スタートアップ国（海外）で治験がスタートしますが、phaseⅠの結果を確認し、治験の継続が可能という判断が出た後に、ようやく日本でもphaseⅠ試験をスタートさせます。この国内のphaseⅠ試験のデータと海外のデータを利用して、日本でのphaseⅡを省略し、他国とも合同でphaseⅢ試験を実施します。治験への着手は遅れますが、治験終了時には世界と揃います。国際共同治験に参加するメリットは
・世界同時開発・申請・承認が可能に。（実際には日本は翻訳作業などが原因で必ず少し遅れます・・）
・必要な人数を短期間で集められる。
・人種、人数が多くなるため、発現頻度が低い副作用も見つけられる可能性が高まる。
・有効性・安全性に民族差があるかどうかを見つけやすい。等が挙げられます。
次回は審査ラグについて書きます。
添付ファイル:
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この掲示板は、希少がんのお薬に関してのご経験やご意見をみなさんから聞き、みんなで考えていくページです。
ぜひページ下の投稿欄より貴重なご意見をお聞かせください。
なお、投稿には、患者、家族などお立場も入れてご投稿ください。医療者や企業の方の投稿も大歓迎です。
※設置していたお立場欄を削除し、投稿内にいれていただくことにしました。（2022年9月4日：仕様変更）
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